Apžvalga
Išsėtinė sklerozė (MS) yra lėtinė autoimuninė liga. Tai atsiranda, kai kūnas pradeda pulti centrinės nervų sistemos (CNS) dalis.
Dauguma dabartinių vaistų ir gydymo būdų yra nukreipti į recidyvuojančią MS, o ne į pirminę progresuojančią MS (PPMS). Tačiau siekiant padėti geriau suprasti PPMS ir rasti naujus veiksmingus gydymo būdus, nuolat vykdomi klinikiniai tyrimai.
MS tipai
Keturios pagrindinės MS rūšys yra:
- kliniškai izoliuotas sindromas (CIS)
- recidyvuojanti-remituojanti MS (RRMS)
- pirminė progresuojanti MS (PPMS)
- antrinė progresuojanti MS (SPMS)
Šie MS tipai buvo sukurti siekiant padėti medicinos tyrėjams suskirstyti klinikinių tyrimų dalyvius, kurių liga yra panaši. Šios grupės leidžia tyrėjams įvertinti tam tikro gydymo efektyvumą ir saugumą nenaudojant didelio dalyvių skaičiaus.
Suprasti pirminę progresuojančią VN
Tik 15 procentų žmonių, kuriems diagnozuota ŠN, turi PPMS. PPMS vienodai veikia vyrus ir moteris, tuo tarpu RRMS moterims yra daug dažnesnė nei vyrams.
Dauguma MS rūšių atsiranda, kai imuninė sistema užpuola mielino apvalkalo. Mielino apvalkalas yra riebi, apsauginė medžiaga, supanti nugaros smegenų ir smegenų nervus. Kai ši medžiaga puolama, ji sukelia uždegimą.
PPMS sukelia nervų pažeidimus ir randų audinius pažeistose vietose. Liga sutrikdo nervų komunikacijos procesą, sukeldama nenuspėjamą simptomų modelį ir ligos progresavimą.
Skirtingai nuo žmonių, sergančių RRMS, žmonių, sergančių PPMS, funkcija palaipsniui blogėja, be ankstyvų atkryčių ar remisijų. Be laipsniško negalios didėjimo, PPMS sergantiems žmonėms taip pat gali pasireikšti šie simptomai:
- tirpimo ar dilgčiojimo pojūtis
- nuovargis
- sunku vaikščioti ar koordinuoti judesius
- regėjimo problemos, tokios kaip dviguba vizija
- atminties ir mokymosi problemos
- raumenų spazmai ar raumenų sustingimas
- nuotaikos pokyčiai
PPMS gydymas
Gydyti PPMS yra sunkiau nei gydyti RRMS, ir tai apima imuninę sistemą slopinančių terapijų taikymą. Ši terapija suteikia tik laikiną pagalbą. Jie gali būti saugiai ir nepertraukiamai naudojami tik nuo kelių mėnesių iki metų vienu metu.
Nors Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino daugelį vaistų nuo RRMS, ne visi jie yra tinkami progresuojančioms MS rūšims. RRMS vaistai, kurie dar vadinami ligą modifikuojančiais vaistais (DMD), vartojami nuolat ir dažnai turi netoleruotiną šalutinį poveikį.
Aktyviai demielinizuojančius pažeidimus ir nervų pažeidimus taip pat galima rasti žmonėms, sergantiems PPMS. Pažeidimai yra labai uždegiminiai ir gali pažeisti mielino apvalkalą. Šiuo metu neaišku, ar vaistai, mažinantys uždegimą, gali sulėtinti progresuojančias MS formas.
Ocrevus (Ocrelizumab)
FDA patvirtino Ocrevus (ocrelizumabą) kaip RRMS ir PPMS gydymą 2017 m. Kovo mėn. Iki šiol tai yra vienintelis FDA patvirtintas vaistas PPMS gydyti.
Klinikiniai tyrimai parodė, kad jis galėjo sulėtinti PPMS simptomų progresavimą maždaug 25 procentais, palyginti su placebu.
Ocrevus taip pat patvirtintas RRMS ir „ankstyvojo“PPMS gydymui Anglijoje. Kitose Jungtinės Karalystės vietose jis dar nepatvirtintas.
Nacionalinis sveikatos kompetencijos institutas (NICE) iš pradžių atmetė „Ocrevus“motyvuodamas tuo, kad jo suteikimo išlaidos nusveria jo teikiamą naudą. Vis dėlto NICE, Nacionalinė sveikatos tarnyba (NHS) ir vaistų gamintojas (Roche) galiausiai iš naujo derėjosi dėl savo kainos.
Vykdomi PPMS klinikiniai tyrimai
Pagrindinis tyrėjų prioritetas yra daugiau sužinoti apie progresuojančias MS formas. Nauji vaistai turi būti griežtai klinikiniai, prieš juos patvirtindama FDA.
Dauguma klinikinių tyrimų trunka nuo 2 iki 3 metų. Kadangi tyrimų yra nedaug, PPMS reikia dar ilgesnių bandymų. Atliekama daugiau RRMS tyrimų, nes lengviau įvertinti vaistų veiksmingumą atkryčio metu.
Norėdami pamatyti išsamų klinikinių tyrimų JAV sąrašą, apsilankykite Nacionalinės išsėtinės sklerozės draugijos svetainėje.
Šiuo metu vykdomi šie atrinkti bandymai.
NurOwn kamieninių ląstelių terapija
„Brainstorm Cell Therapeutics“atlieka II fazės klinikinį tyrimą, norėdamas ištirti „NurOwn“ląstelių saugumą ir efektyvumą gydant progresuojančią MS. Šiam gydymui naudojamos kamieninės ląstelės, gautos iš dalyvių, kurie buvo stimuliuoti gaminti specifinius augimo faktorius.
2019 m. Lapkričio mėn. Nacionalinė išsėtinės sklerozės draugija skyrė „Brainstorm Cell Therapeutics“495 330 USD mokslinių tyrimų stipendiją šiam gydymui remti.
Tikimasi, kad teismo procesas baigsis 2020 m. Rugsėjo mėn.
Biotinas
„MedDay Pharmaceuticals SA“šiuo metu vykdo III fazės klinikinį tyrimą dėl didelės dozės biotino kapsulės efektyvumo gydant žmones, sergančius progresuojančia MS. Tyrimu taip pat siekiama atkreipti ypatingą dėmesį į asmenis, turinčius eisenos problemų.
Biotinas yra vitaminas, veikiantis ląstelių augimo faktorius, taip pat mielino gamybą. Biotino kapsulė lyginama su placebu.
Teismo procesas nebeįdarbina naujų dalyvių, tačiau nesitikima, kad jis baigsis iki 2023 m. Birželio mėn.
Masitinibas
„AB Science“atlieka III fazės klinikinį vaisto masitinibo tyrimą. Masitinibas yra vaistas, blokuojantis uždegimo reakciją. Tai lemia mažesnį imuninį atsaką ir mažesnį uždegimo lygį.
Tyrime buvo vertinamas masitinibo saugumas ir veiksmingumas, palyginti su placebu. Dvi masitinibo terapijos schemos lyginamos su placebu: Pirmajame režime naudojama ta pati dozė visame, o kita - dozės didinimas po 3 mėnesių.
Teismo metu nebeįdarbinami nauji dalyviai. Tikimasi, kad jis bus baigtas 2020 m. Rugsėjo mėn.
Baigti klinikiniai tyrimai
Neseniai baigti šie bandymai. Daugeliui jų buvo paskelbti pirminiai arba galutiniai rezultatai.
Ibudilast
„MediciNova“baigė vaisto ibudilasto II fazės klinikinius tyrimus. Jos tikslas buvo nustatyti vaisto saugumą ir aktyvumą žmonėms, sergantiems progresuojančia MS. Šiame tyrime ibudilastas buvo lyginamas su placebu.
Pradiniai tyrimo rezultatai rodo, kad ibudilastas sulėtino smegenų atrofijos progresavimą, palyginti su placebu, per 96 savaites. Dažniausias šalutinis poveikis, apie kurį pranešta, buvo virškinimo trakto simptomai.
Nors rezultatai viltingi, reikia papildomų tyrimų, norint išsiaiškinti, ar šio tyrimo rezultatus galima atkurti ir kaip ibudilastą galima palyginti su Ocrevus ir kitais vaistais.
Idebenonas
Nacionalinis alergijos ir infekcinių ligų institutas (NIAID) neseniai baigė I / II fazės klinikinį tyrimą, siekdamas įvertinti idebenono poveikį žmonėms, sergantiems PPMS. Idebenonas yra sintetinė kofermento Q10 versija. Manoma, kad tai riboja nervų sistemos žalą.
Per paskutinius dvejus šio trejų metų tyrimo metus dalyviai vartojo arba vaistą, arba placebą. Preliminarūs rezultatai parodė, kad tyrimo metu idebenonas neturėjo jokios naudos, palyginti su placebu.
Laquinimod
Siekdama nustatyti PPMS gydymo laquinimod koncepciją, „Teva Pharmaceutical Industries“rėmė II fazės tyrimą.
Ne visiškai suprantama, kaip veikia laquinimod. Manoma, kad tai pakeis imuninių ląstelių elgesį, užkertant kelią nervų sistemos pažeidimams.
Apgailestaujantys bandymų rezultatai paskatino jo gamintoją „Active Biotech“nutraukti laquinimod, kaip vaisto nuo MS, kūrimą.
Fampridinas
2018 m. Dublino universiteto koledžas baigė IV fazės tyrimą, kurio metu buvo ištirtas fampridino poveikis žmonėms, turintiems viršutinių galūnių disfunkciją ir turintiems PPMS ar SPMS. Fampridinas taip pat žinomas kaip dalfampridinas.
Nors šis tyrimas baigtas, apie rezultatus nebuvo pranešta.
Tačiau remiantis 2019 m. Italijos tyrimu, vaistas gali pagerinti informacijos apdorojimo greitį žmonėms, sergantiems MS. 2019 m. Apžvalgoje ir metaanalizėje padaryta išvada, kad yra rimtų įrodymų, kad vaistas pagerino sergančiųjų MS sergančių žmonių gebėjimą vaikščioti nedidelius atstumus, taip pat jų suvokiamą ėjimo galimybes.
PPMS tyrimai
Nacionalinė išsėtinės sklerozės draugija skatina tęstinius progresuojančių MS rūšių tyrimus. Tikslas yra sukurti sėkmingą gydymą.
Kai kurie tyrimai sutelkė dėmesį į skirtumą tarp žmonių, sergančių PPMS, ir sveikų asmenų. Neseniai atliktame tyrime nustatyta, kad PPMS sergančių žmonių smegenyse kamieninės ląstelės atrodo senesnės nei panašių amžiaus sveikų žmonių tos pačios kamieninės ląstelės.
Be to, tyrėjai išsiaiškino, kad kai oligodendrocitai, ląstelės, gaminančios mieliną, buvo paveiktos šiomis kamieninėmis ląstelėmis, jos išsiskyrė skirtingais baltymais nei sveiki asmenys. Kai ši baltymo ekspresija buvo užblokuota, oligodendrocitai elgėsi normaliai. Tai galėtų padėti paaiškinti, kodėl mielinas yra pažeistas PPMS sergantiems žmonėms.
Kitas tyrimas nustatė, kad žmonėms, sergantiems progresuojančia MS, buvo mažesnis molekulių, vadinamų tulžies rūgštimis, lygis. Tulžies rūgštys turi daug funkcijų, ypač virškinant. Jie taip pat turi priešuždegiminį poveikį kai kurioms ląstelėms.
Tulžies rūgščių receptoriai taip pat buvo rasti ląstelėse MS audinyje. Manoma, kad papildymas tulžies rūgštimis gali būti naudingas žmonėms, sergantiems progresuojančia MS. Tiesą sakant, šiuo metu vykdomas klinikinis tyrimas tiksliai tai patikrinti.
Paėmimas
Ligoninės, universitetai ir kitos organizacijos visoje JAV nuolat stengiasi sužinoti daugiau apie PPMS ir MS.
Iki šiol FDA patvirtino PPMS gydymui tik vieną vaistą - Ocrevus. Nors Ocrevus lėtina PPMS progresavimą, jis nesustabdo progreso.
Kai kurie vaistai, tokie kaip ibudilastas, atrodo perspektyvūs remiantis ankstyvaisiais tyrimais. Kiti vaistai, tokie kaip idebenonas ir laquinimod, nebuvo veiksmingi.
Norint nustatyti papildomą PPMS terapiją, reikalingi papildomi tyrimai. Paklauskite savo sveikatos priežiūros paslaugų teikėjo apie naujausius klinikinius tyrimus ir tyrimus, kurie galėtų būti jums naudingi.
